SOL-257遺伝子治療、2つのALSマウスモデルで有望な結果報告 SOL-257に関する前臨床研究において、ALSの根本的な疾患メカニズムに働きかけることを目的とした実験的な遺伝子治療を行った結果、有望な結果が報告されました。 2つのALSマウスモデルにおいて、この治療は運動機能の改善と生存期間の延長を示し、症状の管理にとどまらず、疾患の進行そのものを緩やかにする可能性が示唆されました。 これらの結果は、遺伝子治療が、より持続的で標的性の高い治療選択肢となり得ることを示しています。さらなる研究が必要ではあるものの、本成果は、ALSの経過を変えることを目指す新しい治療法の開発に向けた前進を示すものとなりました。 （出典：ALS News Today）+ 表示 

SOLA Biosciences、ALSにおけるTDP-43ミスフォールディングを標的とした遺伝子治療SOL-257の前臨床概念実証データを発表 SOLA Biosciencesは、ALSの重要な生物学的要因に働きかけることを目的とした実験的遺伝子治療SOL-257について、新たな前臨床概念実証データを発表しました。本データは、Neuroscience 2023およびALS Oneシンポジウムにおいて報告されたものです。 SOL-257は、多くの患者さんで神経細胞の損傷に関与するとされる、ミスフォールドしたTDP-43タンパク質の有害な作用を低減するよう設計されています。症状の緩和にとどまらず、疾患の根本要因に働きかけるこのアプローチは、ALS治療のあり方に新たな方向性をもたらす可能性があります。 本成果は、SOL-257の継続的な開発を後押しするとともに、遺伝子治療がより持続的で疾患修飾的な治療選択肢となり得ることを示しています。 （出典：Business Wire）

米国政府から研究内容を認められ、研究開発支援、ALS治療開発助成を獲得

NEALS年次会議でSOL-257の前臨床概念実証データを発表 SOLA Biosciencesは、ALSの主要な生物学的特徴に働きかけることを目的とした開発中の遺伝子治療SOL-257について、新たな前臨床概念実証データを発表しました。 SOL-257は、多くの患者さんで神経細胞の損傷と強く関連するとされる、ミスフォールドしたTDP-43タンパク質を標的としています。症状の緩和にとどまらず、疾患の進行そのものを遅らせ、あるいは、回復へと導くことを目指したアプローチです。 この研究は、ALSの根本的な要因に働きかける治療の可能性を示すものであり、遺伝子治療が患者さんにとって新たで有効な治療の道を拓く可能性を示唆しています。 （出典：Business Wire）

東京大学エッジキャピタルパートナーズより、プレシリーズAラウンドの資金調達を完了。

ALS ONEカンファレンスで発表