SOLA Biosciences、ALSにおけるTDP-43ミスフォールディングを標的とした遺伝子治療SOL-257の前臨床概念実証データを発表 SOLA Biosciencesは、ALSの重要な生物学的要因に働きかけることを目的とした実験的遺伝子治療SOL-257について、新たな前臨床概念実証データを発表しました。本データは、Neuroscience 2023およびALS Oneシンポジウムにおいて報告されたものです。 SOL-257は、多くの患者さんで神経細胞の損傷に関与するとされる、ミスフォールドしたTDP-43タンパク質の有害な作用を低減するよう設計されています。症状の緩和にとどまらず、疾患の根本要因に働きかけるこのアプローチは、ALS治療のあり方に新たな方向性をもたらす可能性があります。 本成果は、SOL-257の継続的な開発を後押しするとともに、遺伝子治療がより持続的で疾患修飾的な治療選択肢となり得ることを示しています。 （出典：Business Wire）