NEALS年次会議でSOL-257の前臨床概念実証データを発表 SOLA Biosciencesは、ALSの主要な生物学的特徴に働きかけることを目的とした開発中の遺伝子治療SOL-257について、新たな前臨床概念実証データを発表しました。 SOL-257は、多くの患者さんで神経細胞の損傷と強く関連するとされる、ミスフォールドしたTDP-43タンパク質を標的としています。症状の緩和にとどまらず、疾患の進行そのものを遅らせ、あるいは、回復へと導くことを目指したアプローチです。 この研究は、ALSの根本的な要因に働きかける治療の可能性を示すものであり、遺伝子治療が患者さんにとって新たで有効な治療の道を拓く可能性を示唆しています。 （出典：Business Wire）