SOLA Biosciencesが開発中の実験的遺伝子治療SOL-257が、前臨床研究において有望な結果を示しました。
ALS（筋萎縮性側索硬化症）のマウスモデルにおいて、神経細胞の損傷を引き起こす毒性の高いミスフォールドTDP-43タンパク質を標的とすることで、疾患の進行を遅らせ、生存期間の有意な延長が確認されました。
本治療は、大規模な神経筋疾患研究サミットで発表されたもので、体内の細胞機構を活用して有害なタンパク質を修復または除去する仕組みを採用しています。
ALS治療における新たなアプローチとして、幅広い可能性が期待されています。
