私たちが開発したJUMP70プラットフォーム技術は、体内に備わる自然なタンパク質フォールディング機構を活性化し、誤って折りたたまれたタンパク質を選択的に修復し、本来の機能を取り戻ずことで、病気を治します。
このため、私たちの細胞にはタンパク質品質管理機構と呼ばれる仕組みが備わっています。
これは、タンパク質が正しく折りたたまれるのを助け、損傷したものや誤って折りたたまれたタンパク質を見つけ出し、除去する分子レベルのネットワークです。
しかし、折りたたみ異常のタンパク質が過剰に蓄積すると、この仕組みが十分に対応しきれず、体内で深刻な問題を生じます。実際、多くの疾患がこのタンパク質の折りたたみに起因して引き起こされることが分かっています。
多くの疾患はある特定のタンパク質の折りたた異常によって引き起こされます。JUMP70プラットフォームはこの特定のタンパク質特異的にタンパク質品質管理機構を働かせることにより、問題のタンパク質の折りたたみ異常を解消する技術です。
すべての細胞の中では、タンパク質品質管理機構が常にタンパク質の構造を監視しています。
この仕組みは、タンパク質が正しく折りたたまれるのを助けるとともに、損傷したものや誤って折りたたまれたものを修復・再利用、あるいは安全に除去します。
しかし、折りたたみ異常のタンパク質が蓄積し、細胞の処理能力を超えると、この品質管理機構は十分に機能しなくなります。
その結果、さらに誤って折りたたまれたタンパク質が適切に処理されずに蓄積し、正常な細胞機能が次第に損なわれていきます。
動画で示されているように、タンパク質品質管理機構の破綻は、次のような状態を引き起こします。
現在の多くの治療法は、タンパク質の折りたたみ異常の結果引き起こされる全身の症状に焦点を当てており、このタンパク質の折りたたみ異常という根本的な問題そのものに直接働きかけるものではありません。
細胞のタンパク質品質管理機構を全体的に活性化するのではなく、病態を引き起こすタンパク質特異的にタンパク質品質管理機構を働かせるよう、精密に設計されています。
具体的には、次のような特性を備えています。
疾患に関連するタンパク質の構造異常を選択的に認識し、目的タンパク質特異的にタンパク質品質管理機構を活性化し、疾患を引き起こすタンパク質の機能回復を行います。
また、タンパク質品質管理機構の過度な活性化を回避することにより細胞全体に広がる不要な影響を回避します。
個別のパイプラインは特定の疾患を対象としていますが、JUMP70プラットフォーム自体はその他の多くの疾患に適応できる拡張性を備えています。
タンパク質の折りたたみ異常は、多くの疾患に共通する根本原因です。
そのため、JUMP70アプローチは次のような領域への応用が期待されます。
このプラットフォームによる疾患領域を拡張することにより、単一の疾患にとどまらず、複数の疾患への応用を目指しています。
